一针1348万元!“史上最贵药” 将落地中国!-凯发k8天生赢家

发布时间: 2022-02-09 09:23

近日,中国国家药监局药品审评中心(cde)公示,诺华(novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy, sma)的aav基因治疗药物zolgensma(oav101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。



只需接受一次静脉注射给药

实现长期缓解甚至治愈


说起冰桶挑战赛,很多人都能想起“渐冻人(肌萎缩侧索硬化症,又称als)这个说法。


但是提起它的“兄弟病”——sma,不少人都一头雾水。实际上,sma也是一种运动神经元性疾病。患sma后,控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作,患者会逐渐丧失各种运动功能,甚至无法呼吸和吞咽。


在新生儿中,sma发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40人~50人就有1个是sma致病基因携带者。2018年5月,sma被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。


基于患者发病时间和所能达到的最大运动功能,sma主要被划分为四个类型:

i型最常见也最严重,患儿通常面临更大的身体挑战,基于诸多因素,他们的生命周期会存在显著差异;

ii、iii、vi型患者往往拥有正常或接近正常的生命周期,但他们的身体功能会随时间推移不断变化。


与“渐冻人”同样残酷,sma患者也会不断丧失对应的运动功能,只不过“渐冻人”一般是成年发病,而sma一般是婴幼儿时期发病。而且sma是发病越早病情越重,“渐冻人”正好相反。


2019年5月24日,美国fda批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下sma患者的基因疗法——zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达smn蛋白,实现长期缓解甚至治愈。


天价药曾引发巨大争议


zolgensma的目前定价为212.5万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。目前zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。


由于高达212.5万美元的定价,有人质疑诺华是以孩子的生命做要挟。


对于社会和舆论的质疑,诺华公司ceo曾表示:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但是效果远不如这些药物。”该ceo表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。


天价药“地板价”入保的案例


不容易被复制。


目前全球已获批3款sma疗法,除了zolgensma,还包括渤健的spinraza以及罗氏的evrysdi,后两款都已在国内获批。


spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有sma病例的95%),这也是国内首个获批治疗sma的药物。


此前spinraza在国内定价接近70万一支,每年需反复注射且属于完全自费药物。


2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录,其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的spinraza。


2022年1月1日,是2021年版国家医保药品目录开始实施的日子。spinraza单针价格从70万元降至3万多元。据美儿sma关爱中心的数据,仅今年1月1日,已经有11省20多名sma患者用上了spinraza。


虽然spinraza的大幅降价入保让许多罕见病患者看到了希望,但一位业内人士坦言,spinraza降价是“(价格)意料之外,(入保)情理之中”。


“spinraza不是新药,它在全球市场已经基本盈利,中国sma儿童人数较多,药物市场很大。渤健面对医保谈判的降价幅度,其实是在回答要不要抢占中国市场的问题。”


前述业内人士分析称,罕见病药物进入医保目录,本质上是在既定的医保谈判框架下,由于企业降价达成的个案突破,而渤健是在战略选择中投了中国一票。


来源:新闻坊


以上来源:药智网



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